Silence Therapeutics本周在2026年欧洲血液学协会年会上公布了其在研siRNA疗法divesiran的1期SANRECO探讨最新随访数据。数据暴露，该药物在真性红细胞增加症患者中表现出抓久的疗效，停药后仍可看守对红细胞压积的限度，并显赫改善疾病探讨症状和生存质料。

　　这项1期探讨共纳入21名依赖放血调理的真性红细胞增加症患者。在调理前的六个月内，这些患者共袭取了80次放血。而在为期34周的积极调理时刻，仅需进行5次放血，且均发生在基线红细胞压积水平高于45%的患者中。更值得调养的是，在末次给药后的16周随访期内，仅纪录了4次放血。在14名领有更长随访数据的患者中，初次放血的中位时代长达287天。

　　除了放血需求的显赫减少，大多量患者的MPN-10总症状评分从基线至第34周均有改善，标明疾病探讨症状和举座生存质料得到进步。安全性方面，百家乐APPdivesiran耐受性淡雅，未不雅察到剂量收尾性毒性，最常见的调理时刻不良事件为轻度且片晌的打针部位反馈，未论述与调理探讨的严重不良事件或因此停药的情况。

　　Silence Therapeutics首席医学官Curtis Rambaran博士示意，在1期探讨中不雅察到抓续的红细胞压积限度、症状改善以及放血职守的显赫且抓久的减少，这些发现进一步撑抓了低频给药的后劲。当今正在进行的2期SANRECO探讨正在评估每六周和每十二周两种给药决议，共纳入48名依赖放血调理的患者，顶线数据瞻望将于2026年8月公布。

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　　真性红细胞增加症是一种以红细胞过度生成为特征的生僻血液癌症。当今的法子调理包括反复放血和细胞减灭剂，但尚无出奇针对红细胞和红细胞压积的获批疗法。Divesiran是一种靶向TMPRSS6的“开创”siRNA疗法，通过转机铁代谢来减少红细胞的过度生成，已得回好意思国食物药品监督处分局针对真性红细胞增加症的快速通谈履历及孤儿药履历认定。

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